不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保

不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保

近期，我国国家医保局等多部门联合发布了最新版本的医保药品目录，此次新增了91种药品，其中包括13种罕见病用药，如针对肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等。迄今为止，已有超过90种罕见病治疗药物被纳入医保目录。

罕见病，因其低发病率、少量患者和高昂的研发成本，长期以来在医疗领域并未得到应有的关注。然而，在多部门的共同努力下，我国正在加快构建罕见病的防治保障体系，为患者搭建生命之桥，逐步实现药物可及性和可负担性的突破。

今年，医保药品目录谈判的一大亮点，就是将难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占纳入医保。这一小小的价格调整，为患者家庭带来了巨大的希望。难治性癫痫具有低治愈率、高致残率和致死率的特点，据统计，我国难治性癫痫持续状态患儿的病死率超过20%。氯巴占因兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性，一直未能顺利在国内上市，导致患者只能从国外代购。

2020年，一起涉及海外代购氯巴占的案件引发广泛关注，多个罕见病癫痫患儿家庭联合发出求助信，呼吁关注氯巴占的进口和使用问题。2022年6月，我国卫生健康委和药监局联合发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，优先采用临时进口方式缓解患者“无药可用”的困境，并支持氯巴占的国产化。

今年，PNH患者的用药需求也受到医保药品目录调整的关注。PNH是一种极为罕见的后天获得性溶血性疾病，对患者生命构成严重威胁。经过患者求助和中国罕见病联盟的努力，新药盐酸伊普可泮胶囊成功引入国内，为患者带来了新的希望。

自2018年我国国家医保局成立以来，已连续7年调整医保药品目录，目前已有90余种罕见病用药被纳入，保障水平不断提升。这一过程中，我国始终将保障人民健康放在优先发展的战略位置，积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，让患者感受到“医靠”。

中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬表示，让更多好药、“救命药”进入医保，是医患共同的心声。在这条充满挑战与希望的道路上，我们携手并进，为患者点亮生命的灯塔。一个社会的文明程度，不仅在于如何对待多数人，也在于如何关怀极少数人。我们正汇聚力量，让罕见病患者得到更好的保障，浸润每一个需要关怀的心灵。